Klikněte zde, pokud je toto vaše tisková zpráva!

Studie rakoviny kostní dřeně nyní rozšířena

Společnost CTI BioPharma Corp. dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) prodloužil období přezkumu pro aplikaci New Drug Application (NDA) pro pacritinib pro léčbu dospělých pacientů se středním nebo vysokým rizikem primárního nebo sekundárního rizika (post-polycythemia vera). nebo postesenciální trombocytémie) myelofibróza (MF) se základním počtem krevních destiček <50 × 109/l. Termín platnosti zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) byl prodloužen o tři měsíce do 28. února 2022.

Tisk přátelský, PDF a e-mail

Ve druhém čtvrtletí roku 2021 FDA udělila prioritní přezkum CTI's NDA pro pacienty s myelofibrózou s datem PDUFA 30. listopadu 2021. V průběhu diskusí o označování produktů si FDA vyžádala další klinická data, která byla předložena agentuře dne 24. listopadu 2021. Dříve dnes FDA informoval společnost, že považuje předložení údajů za „zásadní změnu“ NDA, a proto bylo datum PDUFA prodlouženo o tři měsíce, aby byl poskytnut dodatečný čas na úplné přezkoumání podání. V současné době si ČOI není vědoma žádných zásadních nedostatků aplikace.

Pacritinib je nový perorální inhibitor kinázy se specificitou pro JAK2, IRAK1 a CSF1R, aniž by inhiboval JAK1. NDA byla přijata na základě údajů z fáze 3 klinických studií PERSIST-2 a PERSIST-1 a fáze 2 PAC203 se zaměřením na pacienty se závažnou trombocytopenií (počet krevních destiček nižší než 50 x 109/l) zařazené do těchto studií kteří dostávali pakritinib 200 mg dvakrát denně, včetně pacientů dosud neléčených v první linii a pacientů s předchozí expozicí inhibitorům JAK2. Ve studii PERSIST-2 u pacientů s těžkou trombocytopenií, kteří byli léčeni pakritinibem v dávce 200 mg dvakrát denně, došlo u 29 % pacientů ke snížení objemu sleziny alespoň o 35 % ve srovnání s 3 % pacientů, kteří dostávali nejlepší dostupnou léčbu. který zahrnoval ruxolitinib; U 23 % pacientů došlo ke snížení celkového skóre symptomů alespoň o 50 % ve srovnání s 13 % pacientů, kteří dostávali nejlepší dostupnou terapii. Ve stejné populaci pacientů léčených pakritinibem byly nežádoucí účinky obecně nízkého stupně, byly zvládnutelné podpůrnou péčí a zřídka vedly k přerušení léčby. Počet krevních destiček a hladiny hemoglobinu byly také stabilizovány.

Myelofibróza je rakovina kostní dřeně, která vede k tvorbě vazivové jizvy a může vést k trombocytopenii a anémii, slabosti, únavě a zvětšené slezině a játrem. V USA je přibližně 21,000 7,000 pacientů s myelofibrózou, z nichž 50 109 má těžkou trombocytopenii (definovanou jako počet krevních destiček nižší než 2 x XNUMX/l). Závažná trombocytopenie je spojena se špatným přežitím a vysokou zátěží symptomů a může se objevit v důsledku progrese onemocnění nebo v důsledku lékové toxicity s jinými inhibitory JAKXNUMX, jako jsou JAKAFI a INREBIC.

Tisk přátelský, PDF a e-mail

O autorovi

Linda Hohnholz, redaktorka eTN

Linda Hohnholz píše a edituje články od začátku své pracovní kariéry. Tuto vrozenou vášeň uplatnila na místech, jako je Hawaii Pacific University, Chaminade University, Hawaii Children's Discovery Center a nyní TravelNewsGroup.

Zanechat komentář