Ve druhém čtvrtletí roku 2021 FDA udělila prioritní přezkum CTI's NDA pro pacienty s myelofibrózou s datem PDUFA 30. listopadu 2021. V průběhu diskusí o označování produktů si FDA vyžádala další klinická data, která byla předložena agentuře dne 24. listopadu 2021. Dříve dnes FDA informoval společnost, že považuje předložení údajů za „zásadní změnu“ NDA, a proto bylo datum PDUFA prodlouženo o tři měsíce, aby byl poskytnut dodatečný čas na úplné přezkoumání podání. V současné době si ČOI není vědoma žádných zásadních nedostatků aplikace.
Pacritinib je nový perorální inhibitor kinázy se specificitou pro JAK2, IRAK1 a CSF1R, aniž by inhiboval JAK1. NDA byla přijata na základě údajů z fáze 3 klinických studií PERSIST-2 a PERSIST-1 a fáze 2 PAC203 se zaměřením na pacienty se závažnou trombocytopenií (počet krevních destiček nižší než 50 x 109/l) zařazené do těchto studií kteří dostávali pakritinib 200 mg dvakrát denně, včetně pacientů dosud neléčených v první linii a pacientů s předchozí expozicí inhibitorům JAK2. Ve studii PERSIST-2 u pacientů s těžkou trombocytopenií, kteří byli léčeni pakritinibem v dávce 200 mg dvakrát denně, došlo u 29 % pacientů ke snížení objemu sleziny alespoň o 35 % ve srovnání s 3 % pacientů, kteří dostávali nejlepší dostupnou léčbu. který zahrnoval ruxolitinib; U 23 % pacientů došlo ke snížení celkového skóre symptomů alespoň o 50 % ve srovnání s 13 % pacientů, kteří dostávali nejlepší dostupnou terapii. Ve stejné populaci pacientů léčených pakritinibem byly nežádoucí účinky obecně nízkého stupně, byly zvládnutelné podpůrnou péčí a zřídka vedly k přerušení léčby. Počet krevních destiček a hladiny hemoglobinu byly také stabilizovány.
Myelofibróza je rakovina kostní dřeně, která vede k tvorbě vazivové jizvy a může vést k trombocytopenii a anémii, slabosti, únavě a zvětšené slezině a játrem. V USA je přibližně 21,000 7,000 pacientů s myelofibrózou, z nichž 50 109 má těžkou trombocytopenii (definovanou jako počet krevních destiček nižší než 2 x XNUMX/l). Závažná trombocytopenie je spojena se špatným přežitím a vysokou zátěží symptomů a může se objevit v důsledku progrese onemocnění nebo v důsledku lékové toxicity s jinými inhibitory JAKXNUMX, jako jsou JAKAFI a INREBIC.
CO SI Z TOHOTO ČLÁNKU ODVĚTŘIT:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
