Klikněte zde, pokud je toto vaše tisková zpráva!

Huntingtonova choroba: Nová potenciální léčba chorey

Společnost Neurocrine Biosciences dnes oznámila pozitivní data ze své studie KINECT-HD fáze 3 hodnotící účinnost, bezpečnost a snášenlivost valbenazinu, selektivního inhibitoru vezikulárního monoaminového transportéru 2 (VMAT2), který je zkoumán jako léčba jednou denně u dospělých s choreou. s Huntingtonovou chorobou (HD).

Tisk přátelský, PDF a e-mail

Studie splnila primární cílový bod snížení závažnosti chorey, základní motorické vlastnosti u Huntingtonovy choroby, jak bylo měřeno změnou skóre celkové maximální chorey (TMC) Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS®) od výchozí hodnoty k průměrnému skóre při týden 10 a 12.                

V randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii KINECT-HD vedla léčba valbenazinem k placebu upravenému průměrnému snížení skóre TMC o 3.2 jednotek (p < 0.0001), což ukazuje na vysoce statisticky významné zlepšení chorey. Skóre TMC je součástí motorického hodnocení UHDRS® a měří choreu v sedmi různých částech těla, včetně obličeje, orálně-bukálně-lingvální oblasti, trupu a každé končetiny nezávisle. Skóre TMC je součtem jednotlivých skóre a pohybuje se v rozmezí od 0 do 28. Statisticky významné byly také sekundární cílové parametry Stav odpovědi na klinický globální dojem změny (CGI-C) a stav odpovědi na globální dojem pacienta (PGI-C). ve prospěch léčby valbenazinem.

Nežádoucí účinky související s léčbou pozorované v této studii byly v souladu se známým bezpečnostním profilem valbenazinu. V této studii nebylo u subjektů léčených valbenazinem pozorováno žádné sebevražedné chování nebo zhoršení sebevražedných myšlenek. Data ze studie Phase 3 KINECT-HD budou prezentována na lékařské konferenci v roce 2022.

HD postihuje odhadem 30,000 90 dospělých ve Spojených státech. Chorea, mimovolní pohybová porucha charakterizovaná nepravidelnými a nepředvídatelnými pohyby, je jedním z nejčastějších příznaků, který postihuje zhruba XNUMX % osob s diagnostikovanou Huntingtonovou chorobou v průběhu progrese onemocnění.

KINECT-HD2 je otevřená studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost valbenazinu pro léčbu chorey u Huntingtonovy choroby.

Tisk přátelský, PDF a e-mail

O autorovi

Linda Hohnholz, redaktorka eTN

Linda Hohnholz píše a edituje články od začátku své pracovní kariéry. Tuto vrozenou vášeň uplatnila na místech, jako je Hawaii Pacific University, Chaminade University, Hawaii Children's Discovery Center a nyní TravelNewsGroup.

Zanechat komentář

1 Comment

  • Vím, že péče o pacienty s choreou, zejména s Huntingtonovou chorobou, je složitý úkol, který vyžaduje dovednosti v řadě oblastí. Nejpoužívanějšími prostředky v léčbě chorey jsou neuroleptika. Předpokládá se, že základ jejich mechanismu účinku spolu souvisí.