Makulární degenerace: Léčba související se suchým věkem s novým implantátem

0 nesmysl 3 | eTurboNews | eTN

Společnost Regenerative Patch Technologies LLC (RPT) dnes oznámila zveřejnění výsledků své fáze 1/2a klinického hodnocení implantátu CPCB-RPE1 pro pokročilou suchou makulární degeneraci související s věkem. Publikace nazvaná „Survival of an HLA-mismatched, Bioengineered RPE Implant in Dry Age-Related Macular Degeneration“ byla publikována online v Stem Cell Reports.

Publikace popisuje imunologické a histologické výsledky z klinické studie RPT, která byla podpořena financováním Kalifornského institutu regenerativní medicíny a Santen Pharmaceuticals (www.clinicaltrials.gov. NCT02590692). Implantát CPCB-RPE1, bioinženýrské lešení podporující vrstvu buněk sítnicového pigmentového epitelu (RPE) odvozených z kmenových buněk, využívá jako jednu ze svých dvou hlavních složek bezkonkurenční „alogenní“ buňky RPE. Subjekty ve studii dostávaly pouze krátkodobou imunosupresi.

Nebyly pozorovány žádné klinické známky odmítnutí implantovaných buněk. "Přestože dárcovské buňky na implantátu byly vysoce HLA-neshodné s buňkami pacienta, nebyly pozorovány žádné klinické příznaky retinitidy, vitritidy, vaskulitidy nebo choroiditidy, a to ani při absenci dlouhodobé imunosuprese," uvedl Dr. Amir H. Kashani, hlavní autor publikace, hlavní řešitel klinického hodnocení na University of Southern California a v současnosti docent oftalmologie na Wilmer Eye Institute. Kromě toho nebyly v periferní krvi příjemců identifikovány protilátky zacílené na nesprávně spárované buňky RPE implantátu.

Oči jednoho subjektu, který zemřel > 2 roky po implantaci z nesouvisející příčiny, byly vyšetřeny histologicky. Implantát byl nalezen stabilně umístěný v místě aplikace a RPE buňky byly přítomny po celé jeho délce. I když byly implantované buňky umístěny do oblasti rozsáhlého degenerativního onemocnění, vykazovaly charakteristické markery zralých, polarizovaných RPE buněk a důkazy o fagocytární funkci, což je klíčová vlastnost RPE. "Dlouhodobá perzistence zralých RPE buněk u tohoto subjektu naznačuje, že implantované alogenní RPE buňky mohou přežít a fungovat dlouhodobě v sítnici i v oblastech rozsáhlého onemocnění," řekl Dr. David Hinton, zakladatel RPT, profesor Pathology, Keck School of Medicine na USC, a autor publikace.

Subjekty ve studii byly všechny právně slepé v léčeném oku při zařazení a implantáty byly dodány do rozsáhlých oblastí degenerativního onemocnění pocházejícího z geografické atrofie. V průměru 34 měsíců po implantaci vykazovalo 27 % (4/15) pacientů zlepšení o >7 písmen v nejlepší korigované zrakové ostrosti (BCVA), které se pohybovalo v rozmezí 7-15 písmen nebo 1-3 řádků na očním grafu; 33 % (5/15) zůstalo stabilních s BCVA v rozmezí 5 písmen od výchozí hodnoty. Naproti tomu zraková ostrost u druhého neléčeného oka klesla o více než 8 písmen (rozsah 8–21 písmen nebo 1–4 řádky na oční tabulce) u 80 % (12/15) subjektů. V neléčeném oku žádného subjektu nedošlo ke zlepšení BCVA.

„Tato pozorování přežití alogenních buněk a dokonce zlepšení vidění u některých subjektů jsou kriticky důležitými milníky pro použití implantátu k léčbě geografické atrofie,“ uvedl Dr. Mark Humayun, zakladatel RPT, ředitel USC Ginsburg Institute for Biomedical Therapeutics and Spoluředitel USC Roski Eye Institute, Keck Medicine z USC. "Zlepšení zraku u právně nevidomých pacientů s geografickou atrofií je extrémně vzácné a rozsáhlý pokles zraku pozorovaný u neléčeného oka je typickým průběhem pro pacienty s tímto onemocněním."

Pozorované dlouhodobé přežití buněk na implantátu má také pozitivní důsledky pro výrobu a náklady na takovou terapii. "Použití alogenních buněk umožňuje rozsáhlé, automatizované výrobní postupy zjednodušující logistiku a snižující náklady na výrobu CPCB-RPE1 pro velmi velkou cílovou populaci pacientů," řekl Dr. Dennis Clegg, zakladatel RPT a profesor na Kalifornská univerzita v Santa Barbaře.

„Výsledky klinické studie poskytují důležité podpůrné údaje o tom, že implantát CPCB-RPE1 lze dodat, přežít po delší dobu a potenciálně zlepšit vidění u pacientů s geografickou atrofií, pro něž neexistují žádné schválené terapie,“ uvedla Dr. Jane Lebkowski, prezidentka společnosti Technologie regenerativních záplat. "Vizí společnosti je vyvinout léčbu, která nejen zpomalí progresi onemocnění, ale ve skutečnosti zlepší vidění postižených jedinců."

O autorovi

Avatar Lindy Hohnholzové

Linda Hohnholzová

Šéfredaktor pro eTurboNews se sídlem v eTN HQ.

PŘIHLÁSIT SE K ODBĚRU
Upozornit na
host
0 Komentáře
Vložené zpětné vazby
Zobrazit všechny komentáře
0
Líbilo by se vám vaše myšlenky, prosím komentář.x
Sdílet s...