Společnost Hoth Therapeutics, Inc. dnes oznámila aktualizaci vývoje svého nového léku na rakovinu, HT-KIT. Hothův inovativní přístup, který využívá chemicky stabilní antisense oligonukleotid k cílení protoonkogenu KIT prostřednictvím posunu transkriptů mRNA KIT, má potenciál jako terapeutikum cílené na KIT samostatně nebo v kombinaci s látkami, které cílí na signalizaci KIT, při léčbě Malignity spojené s KIT.

Prostřednictvím sponzorované dohody o vědeckém výzkumu se Státní univerzitou v Severní Karolíně tým použil přístup HT-KIT mRNA s posunem rámce na leukemických buňkách žírných buněk in vitro a zjistil, že exprese, signalizace a funkce proteinu KIT byly sníženy. Léčba pomocí HT-KIT zabránila růstu rakovinných buněk a vyvolala buněčnou smrt po dobu 72 hodin. V myším modelu humanizované leukémie žírných buněk se růst nádoru a infiltrace jiných orgánů snížily a smrt nádorových buněk se zvýšila, když HT-KIT indukoval posunutou c-KIT mRNA.

Společnost Hoth podala několik patentových přihlášek na ochranu tohoto IP po celém světě.

„S naším lékem HT-KIT přepínáme klíčový signál rakoviny, který se podílí na mnoha agresivních rakovinách, jako je systémová mastocytóza, leukémie ze žírných buněk, gastrointestinální stromální tumory a akutní myeloidní leukémie. Náš přístup se vyhýbá nástrahám souvisejícím s mutacemi KIT cílením mRNA. Probíhá naše další kolo preklinických studií a jsme nadšeni, že výsledky využijeme pro naše plánované Pre-IND setkání s FDA koncem tohoto roku,“ uvedl Robb Knie, generální ředitel společnosti Hoth.

HT-KIT, nová molekulární entita, byla označena jako lék pro vzácná onemocnění pro léčbu mastocytózy dříve v roce 2022. HT-KIT Hoth úspěšně dokončil výrobní proveditelnost lékové substance HT-KIT ve spolupráci s WuXi STA.

Označení FDA Orphan Drug se uděluje výzkumným terapiím zaměřeným na vzácná onemocnění nebo stavy, které postihují méně než 200,000 XNUMX lidí ve Spojených státech. Status léku pro vzácná onemocnění poskytuje výhody vývojářům léků, včetně pomoci při procesu vývoje léku, daňových úlev na klinické náklady, osvobození od některých poplatků FDA a sedmileté marketingové exkluzivity po schválení.

CO SI Z TOHOTO ČLÁNKU ODVĚTŘIT:

Hoth’s innovative approach, which employs a chemically-stable antisense oligonucleotide to target the proto-oncogene KIT through by frameshifting KIT mRNA transcripts, has potential as a KIT-targeted therapeutic alone, or in combination with agents that target KIT signaling, in the treatment of KIT-associated malignancies.
Through a sponsored scientific research agreement with North Carolina State University, the team used the HT-KIT mRNA frame-shifting approach on mast cell leukemia cells in vitro and found that KIT protein expression, signaling and function were reduced.
HT-KIT, a new molecular entity, was designated as an Orphan Drug for the treatment of mastocytosis earlier in 2022.