Nová klinická studie pro recidivující akutní lymfoblastickou leukémii

Společnost JW Therapeutics oznámila povolení Investigational New Drug (IND) od Národního úřadu pro lékařské produkty (NMPA) v Číně pro studii anti-CD19 autologního chimérického antigenního receptoru T (CAR-T) buněčného imunoterapeutického produktu Carteyva® (relmacabtagene autoleucelová injekce) při léčbě pediatrických a mladých dospělých pacientů s relabující nebo refrakterní B-buněčnou akutní lymfoblastickou leukémií (r/r B-ALL).

B-buněčná akutní lymfoblastická leukémie (B-ALL) je nejčastější malignitou v pediatrii[1]. Rezistence na chemoterapeutika vedoucí k relapsu a progresi onemocnění a přežití po relapsu je u pacientů s B-ALL slabé. Jednou z možností by mohla být záchranná chemoterapie, která však nestačí k vyléčení recidivujícího nebo refrakterního agresivního onemocnění. Dlouhodobé přežití bylo omezené kvůli špatné odpovědi, nízké míře remise a vysoké míře relapsů po záchranné chemoterapii. V současné době neexistuje standardní účinná léčba r/r B-ALL. Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT) se ukázala jako slibná strategie, nicméně míra dlouhodobého přežití stále není uspokojivá[2]. Recidiva onemocnění po terapiích zůstává významnou výzvou a stále jsou naléhavě zapotřebí nové možnosti léčby k prodloužení dlouhodobého přežití pacientů s r/r B-ALL.

Tato studie (JWCAR029-006) fáze I, otevřená, jednoramenná, studie s eskalací dávky v Číně, jejímž cílem je vyhodnotit bezpečnost, účinnost a farmakokinetický profil přípravku Carteyva® u pediatrických a mladých dospělých pacientů s r/r B-ALL, a také ke stanovení doporučené dávky fáze II (RP2D).