Wire News

Aktualizované výsledky klinických studií o léčbě Fabryho choroby

Napsáno editor

Společnost Protalix BioTherapeutics, Inc. dnes oznámila konečné výsledky klinické studie fáze III BRIGHT hodnotící pegunigalsidázu alfa (PRX 102) pro potenciální léčbu Fabryho choroby. Výsledky naznačují, že léčba 2 mg/kg PRX-102 podávaná intravenózní (IV) infuzí každé čtyři týdny byla dobře tolerována a Fabryho choroba hodnocená podle odhadnutého sklonu glomerulární filtrace (eGFR) a koncentrace lyso-Gb3 v plazmě byla stabilní.  

„Jsme nadšeni, že můžeme sdílet konečná data ze studie BRIGHT, důležitého milníku v pokroku našeho klinického programu PRX-102,“ řekl Dror Bashan, prezident a generální ředitel společnosti Protalix. „Dostupnost těchto údajů pro kontrolu americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv, Evropskou agenturou pro léčivé přípravky a dalšími regulačními orgány je dalším krokem vpřed k očekávanému schválení PRX-102 jako potenciální dobré alternativy pro dospělé pacienty s Fabryho chorobou v obou běžných 1 mg \kg každé dva týdny a také režim 2 mg\kg každé čtyři týdny."

PRX-102 je rekombinantní, PEGylovaný, zesíťovaný produkt a galaktosidázy A exprimovaný v rostlinných buňkách. Klinická studie BRIGHT fáze III (NCT03180840) byla multicentrická, nadnárodní otevřená, přepínací studie navržená tak, aby vyhodnotila bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku léčby 2 mg/kg PRX-102 podávané každé čtyři týdny po dobu 52 týdnů ( celkem 14 infuzí). Do studie bylo zařazeno 30 dospělých pacientů s Fabryho chorobou (24 mužů a 6 žen) s průměrným (SD) věkem 40.5 (11.3) let, v rozmezí od 19 do 58 let, kteří dříve dostávali schválenou enzymovou substituční terapii (ERT) po dobu nejméně tři roky na stabilní dávce podávané každé dva týdny (agalsidáza alfa – Replagal® nebo agalsidáza beta – Fabrazyme®). Nejčastějšími symptomy Fabryho choroby na začátku byly akroparestézie, intolerance tepla, angiokeratomy a hypohydróza.

Všichni pacienti, kteří se zúčastnili studie, dostali alespoň jednu dávku PRX-102 a 29 pacientů studii dokončilo. Z těchto 29 pacientů 28 dostávalo zamýšlený režim 2 mg/kg PRX-102 každé čtyři týdny během celé studie, zatímco jeden pacient byl převeden na 1 mg/kg PRX-102 každé dva týdny podle protokolu při 11. infuzi . Jeden pacient odstoupil ze studie po první infuzi kvůli dopravní nehodě.

První infuze PRX-102 byly podávány za kontrolovaných podmínek ve zkoumaném místě. Na základě předem specifikovaných kritérií v protokolu studie mohli pacienti dostávat infuze PRX-102 v nastavení domácí péče, jakmile zkoušející a sponzorský lékař souhlasili, že je to bezpečné.

WTM Londýn 2022 bude probíhat od 7. do 9. listopadu 2022. Zaregistrujte se nyní!

Celkově bylo 33 ze 182 celkových nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) hlášených u devíti (30.0 %) pacientů považováno za související s léčbou; všechny byly mírné nebo střední závažnosti a většina vymizela na konci studie. Nevyskytly se žádné závažné nebo závažné TEAE související s léčbou a žádné TEAE nevedly k úmrtí nebo ukončení studie. Z TEAE souvisejících s léčbou bylo 27 reakcí souvisejících s infuzí (IRR) a zbytek byly jednotlivé příhody jako průjem, erytém, únava, onemocnění podobné chřipce, zvýšený poměr protein/kreatinin v moči a pozitivní moč na bílé krvinky. 27 IRR bylo hlášeno u pěti (16.7 %) pacientů, všichni muži. Všechny IRR se objevily během infuze nebo do dvou hodin po infuzi; nebyly zaznamenány žádné příhody mezi 24 a 102 hodinami po infuzi. U žádného z pacientů bez protilátek proti léku (ADA) se při screeningu nevyvinuly ADA vyvolané léčbou po přechodu na léčbu PRX-XNUMX.

Měření výsledků studie ukazují, že koncentrace Gb3 v plazmě lyso zůstaly během studie stabilní s průměrnou změnou (± SE) 3.01 nM (0.94) od výchozí hodnoty (19.36 nM ± 3.35) do týdne 52 (22.23 ± 3.60 nM). Průměrné absolutní hodnoty eGFR byly stabilní během 52týdenního léčebného období, s průměrnou změnou od výchozí hodnoty 1.27 ml/min/1.73 m2 (1.39). Průměrný (SE) sklon eGFR na konci studie pro celkovou populaci byl 2.92 (1.05) ml/min/1.73 m2/rok, což ukazuje na stabilitu.

„S potěšením oznamujeme konečné výsledky klinické studie BRIGHT fáze III a rádi bychom poděkovali řešitelům studie, pacientům s Fabryho chorobou a jejich rodinám, kteří věnovali svůj čas a úsilí tomuto významnému výzkumu,“ řekl Giacomo Chiesi, vedoucí Chiesi. Globální vzácná onemocnění. „Na základě těchto údajů a dalších klinických studií se domníváme, že PRX-102 může být důležitou novou léčebnou možností pro pacienty, kteří v současné době dostávají infuze ERT každé dva týdny, a těšíme se na pokrok v naší práci po celém světě, abychom získali regulační schválení jako co nejrychleji a poskytnout přístup ke komunitě Fabryho choroby.“

Související zprávy

O autorovi

editor

Šéfredaktorkou eTurboNew je Linda Hohnholz. Sídlí v ústředí eTN v Honolulu na Havaji.

PŘIHLÁSIT SE K ODBĚRU
Upozornit na
host
0 Komentáře
Vložené zpětné vazby
Zobrazit všechny komentáře
0
Líbilo by se vám vaše myšlenky, prosím komentář.x
Sdílet s...