Wire News

Nová genová terapie pro pacienty s hemofilií B

Napsáno editor

Společnost CSL Behring dnes oznámila, že Evropská léková agentura (EMA) přijala žádost o registraci (MAA) pro etranakogen dezaparvovec (EtranaDez) v rámci svého zrychleného postupu hodnocení. Etranacogene dezaparvovec je výzkumná genová terapie založená na pěti adeno-asociovaných virech (AAV5) podávaná jako jednorázová léčba pacientům s hemofilií B s fenotypem závažného krvácení. Pokud bude etranacogene dezaparvovec schválen, poskytne lidem žijícím s hemofilií B v Evropské unii (EU) a Evropském hospodářském prostoru (EHP) vůbec první možnost léčby genovou terapií, která významně snižuje míru každoročního krvácení po jediné infuzi. Zrychlené hodnocení potenciálně zkracuje časovou osu poté, co je MAA přijato k přezkoumání a je poskytnuto pro léčivý přípravek, pokud se očekává, že léčba bude mít velký zájem veřejného zdraví, zejména pokud jde o terapeutickou inovaci.

„Jako první kandidát na genovou terapii hemofilie B tento klíčový regulační milník posouvá CSL Behring o krok blíže k plnění slibu genové terapie pro komunitu krvácivých poruch,“ řekla Emmanuelle Lecomte Brisset, vedoucí globálních regulačních záležitostí v CSL Behring. "Těšíme se na spolupráci s regulačními úřady, abychom přinesli transformační potenciál genové terapie lidem žijícím s tímto vysilujícím, celoživotním stavem."

MAA je podpořeno pozitivními zjištěními z pivotní studie HOPE-B, dosud největší studie genové terapie u hemofilie B. Pacienti s hemofilií B klasifikovaní jako pacienti s fenotypem závažného krvácení léčení etranakogenem dezaparvovec prokázali sníženou upravenou roční míru krvácení (ABR) o 64 % a prokázali lepší účinek než profylaxe 18 měsíců po léčbě ve srovnání s 6měsíčním obdobím. Kromě toho došlo ke stabilnímu a trvalému zvýšení průměrné úrovně aktivity faktoru IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec byl speciálně navržen tak, aby umožnil téměř normální schopnost srážení krve tím, že řeší základní příčinu tohoto stavu: vadný gen F9, který způsobuje nedostatek srážecího faktoru IX (FIX).

„Přijetí etranakogenu dezaparvovec k posouzení agenturou EMA podporuje naši neúnavnou snahu zlepšit životy a pohodu lidí žijících s hemofilií B a dalšími vzácnými a vážnými zdravotními poruchami,“ řekl Bill Mezzanotte, výkonný viceprezident, vedoucí výzkumu a vývoje a Hlavní lékař pro CSL Limited. „Jsme hrdí na to, že můžeme spolupracovat s uniQure, abychom byli v popředí tohoto vědeckého pokroku, jehož cílem je učinit z hemofilie B sekundární součást pacientova života namísto neustálého zájmu.“

Víceletý klinický vývoj vedl uniQure (Nasdaq: QURE) a sponzorství klinických studií ve Spojených státech přešlo na CSL Behring poté, co získala globální práva na komercializaci etranacogene dezaparvovec. CSL Behring je v procesu přechodu na sponzorství klinických studií v Evropské unii.

Související zprávy

O autorovi

editor

Šéfredaktorkou eTurboNew je Linda Hohnholz. Sídlí v ústředí eTN v Honolulu na Havaji.

Zanechat komentář

Sdílet s...