Společnost Rigel Pharmaceuticals, Inc. dnes oznámila zveřejnění údajů v American Journal of Hematology z otevřené, multicentrické klinické studie fáze 2 fostamatinibu u dospělých s teplou protilátkovou autoimunitní hemolytickou anémií (wAIHA), u kterých selhala alespoň jedna předchozí léčba. Publikované údaje ukazují, že fostamatinib, perorální inhibitor slezinné tyrozinkinázy (SYK), rychle a trvale zvyšoval hladiny hemoglobinu (Hgb), s klinicky významnými reakcemi na Hgb pozorovanými u téměř poloviny pacientů a profil bezpečnosti a snášenlivosti odpovídal stávajícím databáze bezpečnosti fostamatinibu pacientů napříč různými studovanými programy onemocnění. Publikace s názvem „Fostamatinib pro léčbu autoimunitní hemolytické anémie s teplými protilátkami: fáze 2, multicentrická, otevřená studie“ je k dispozici na webových stránkách časopisu.
„Výsledky pozorované v naší studii fáze 2 u teplé autoimunitní hemolytické anémie posilují potenciál fostamatinibu pomoci pacientům s touto vzácnou, závažnou krevní poruchou, pro něž nejsou v současné době schváleny žádné terapie cílené na onemocnění,“ řekl Raul Rodriguez, prezident a generální ředitel společnosti Rigel. důstojník. "Pokud bude schválen, fostamatinib má potenciál být první terapií pro pacienty s wAIHA v roce 2023 a byl by druhou schválenou indikací fostamatinibu."
Studie fáze 2 hodnotila odpověď na fostamatinib v dávce 150 mg BID (dvakrát denně) u dospělých pacientů s wAIHA a aktivní hemolýzou s Hgb nižším než 10 g/dl, u kterých selhala alespoň jedna předchozí léčba. Primárním cílovým parametrem byl Hgb vyšší než 10 g/dl se zvýšením o ≥2 g/dl oproti výchozí hodnotě do 24. týdne bez záchranné terapie nebo transfuze červených krvinek. Studie prokázala, že 46 % (11/24) pacientů dosáhlo primárního cílového ukazatele, s 1 pozdním respondérem ve 30. týdnu (celkem 12 respondérů [50 %]). Zvýšení mediánu Hgb bylo detekováno v týdnu 2 a trvalo v průběhu času. Nejčastějšími nežádoucími účinky (AE) byly průjem (42 %), únava (42 %), hypertenze (27 %), závratě (27 %) a nespavost (23 %). Nežádoucí účinky byly zvládnutelné a konzistentní s databází bezpečnosti fostamatinibu u více než 3,900 19 pacientů napříč různými chorobami (revmatoidní artritida, B-buněčný lymfom, COVID-XNUMX a imunitní trombocytopenie (ITP)). Nebyly zjištěny žádné nové bezpečnostní signály.
