Nový mechanismus by mohl plně obnovit funkci CFTR u cystické fibrózy

A HOLD FreeRelease 3 | eTurboNews | eTN

Sionna Therapeutics dnes oznámila oficiální spuštění společnosti a uzavření financování série B ve výši 111 milionů dolarů. Kolo vedl OrbiMed za účasti fondů, které radí T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., 150% dceřiná společnost QIA, státního investičního fondu Kataru, a předchozích investorů včetně RA Capital, TPG's. Rise Fund, Atlas Venture a Cystic Fibrosis Foundation. Sionna k dnešnímu dni vybrala přibližně XNUMX milionů dolarů.

Sionna rozvíjí řadu prvotřídních malých molekul navržených tak, aby plně obnovily funkci proteinu cystické fibrózy transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR), který je defektní v CF, stabilizací první nukleotidové vazebné domény CFTR (NBD1). Hlavní příčinou CF je genetická mutace AF508, která ovlivňuje stabilitu NBD1 a funkci CFTR.

V klinicky prediktivních in vitro CF modelech malé molekuly Sionna zaměřené na NBD1 v kombinaci s dalšími komplementárními modulátory prokázaly potenciál normalizovat skládání, zrání a stabilitu proteinu CFTR ovlivněného genetickou mutací AF508. To umožňuje správný transport CFTR na buněčný povrch a normální regulaci toku iontů a vody. Plným obnovením funkce CFTR u pacientů s genetickou mutací ΔF508 na úrovně pozorované v buňkách lidí bez CF má systém Sionna potenciál poskytovat nejlepší účinnost ve své třídě a optimální klinický přínos pro lidi s CF.

„NBD1 je dobře známý a prozkoumaný cíl, ale až dosud byl považován za neléčitelný. Na základě našeho soustředěného úsilí a pokračujícího pokroku v oblasti NBD1 vidíme potenciál normalizovat funkci CFTR u velké většiny lidí s CF,“ řekl Mike Cloonan, prezident a generální ředitel Sionna Therapeutics. „Naším posláním v Sionně je výrazně zlepšit zdraví a kvalitu života lidí, kteří nadále trpí celoživotními následky a zátěží života s CF. S tímto financováním, naším silným syndikátem a naším zkušeným a talentovaným týmem jsme nadšeni, že můžeme spustit Sionnu a zaměřujeme se na postup prvních sloučenin z našeho diferencovaného potrubí na kliniku.“

CF je závažné, potenciálně smrtelné genetické onemocnění způsobené mutací v genu CFTR, která vede k hromadění hlenu v plicích a dýchacích cestách, zhoršené funkci slinivky břišní a dysfunkci jiných orgánů, která může mít významný a často vážný dopad na zdraví a život. očekávání. Na celém světě žije přes 100,000 90 lidí s CF, odhadem 508 procent z nich má genetickou mutaci AF1, která se vyskytuje v doméně NBD1 CFTR. Tato mutace způsobuje, že se NBD508 rozvine při tělesné teplotě a narušuje funkci CFTR. Navzdory dostupnosti aktuálně schválených léčebných postupů a významnému pokroku dosaženému u jiných cílů v rámci CFTR většina lidí s AF1 nedosahuje plné funkce CFTR. NBDXNUMX je nezbytný pro normalizaci funkce CFTR a produkci zdravého, volně proudícího hlenu v dýchacích cestách, trávicím systému a dalších orgánech.

O autorovi

Avatar Lindy Hohnholzové

Linda Hohnholzová

Šéfredaktor pro eTurboNews se sídlem v eTN HQ.

PŘIHLÁSIT SE K ODBĚRU
Upozornit na
host
0 Komentáře
Vložené zpětné vazby
Zobrazit všechny komentáře
0
Líbilo by se vám vaše myšlenky, prosím komentář.x
Sdílet s...