CStone Pharmaceuticals, biofarmaceutická společnost zaměřená na výzkum, vývoj a komercializaci inovativních imuno-onkologických terapií a přesných léků, dnes oznámila, že aplikace nového léku (NDA) pro pralsetinib pro léčbu přeskupených během transfekce (RET) fúze je lokálně pozitivní pokročilý nebo metastatický nemalobuněčný karcinom plic (NSCLC) byl přijat v Hong Kongu v Číně.
Pralsetinib je silný a selektivní inhibitor RET objevený partnerem společnosti CStone Blueprint Medicines. CStone má exkluzivní spolupráci a licenční smlouvu s Blueprint Medicines na vývoj a komercializaci pralsetinibu ve Velké Číně, která zahrnuje pevninskou Čínu, Hong Kong, Macao a Tchaj-wan.
Dr. Jason Yang, hlavní lékař CStone, řekl: „Jsme velmi rádi, že NDA dalšího inovativního přesného léku, pralsetinibu, je přijat pro léčbu pokročilého RET fúzně pozitivního NSCLC poté, co byl schválen AYVAKIT® (avapritinib). pro léčbu neresekabilních nebo metastatických PDGFRA D842V mutantních gastrointestinálních stromálních tumorů v Hong Kongu, Čína v prosinci 2021. V globální studii fáze 1/2 ARROW prokázal pralsetinib trvalé klinické přínosy a obecně dobře tolerovaný bezpečnostní profil u pacientů s fúzí RET -pozitivní lokálně pokročilé nebo metastatické NSCLC. Těšíme se na potenciální schválení pralsetinibu v Hongkongu v Číně, abychom co nejrychleji pomohli většímu počtu pacientů.“
Přijetí pralsetinibu NDA v Hong Kongu v Číně je založeno na výsledcích globální studie fáze 1/2 ARROW. Tato studie je navržena tak, aby zhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost pralsetinibu u pacientů s NSCLC pozitivním na RET-fúzi, RET-mutantním medulárním karcinomem štítné žlázy (MTC) a dalšími pokročilými solidními nádory s RET fúzemi.
Výsledky studie ARROW u globálních pacientů s pokročilým NSCLC s pozitivní fúzí RET byly prezentovány na výročním zasedání Americké společnosti pro klinickou onkologii (ASCO) v červnu 2021. K datu uzávěrky 2021. listopadu 6 pralsetinib vykazoval trvalé klinické přínosy u pacientů s NSCLC pozitivním na RET fúzi, kteří měli měřitelné onemocnění na začátku studie a dostávali počáteční dávku 2020 mg jednou denně.
• U 68 dosud neléčených pacientů byla celková míra odpovědi (ORR) 79 procent (95% CI: 68 %, 88 %). Míra kompletní odpovědi (CR) byla 6 procent, 10 procent pacientů mělo úplnou regresi cílových nádorů a 74 procent pacientů mělo částečnou odpověď (PR). Medián trvání odpovědi (DOR) nebylo dosaženo (95% CI: 9.0 měsíců, nedosaženo).
• U 126 pacientů, kteří dříve dostávali chemoterapii na bázi platiny, byla ORR 62 procent (95% CI: 53 %, 70 %). Míra CR byla 4 procenta, 12 procent pacientů mělo kompletní regresi cílových nádorů a 58 procent pacientů mělo PR. Medián DOR byl 22.3 měsíce (95% CI: 15.1 měsíce, nedosaženo).
• K datu uzávěrky dat bylo zařazeno celkem 471 pacientů napříč typy nádorů s dávkou pralsetinibu začínající na 400 mg jednou denně. Nejčastějšími nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) hlášenými zkoušejícími byly neutropenie, zvýšená aspartátaminotransferáza, anémie, snížený počet bílých krvinek, zvýšená alaninaminotransferáza, hypertenze, zácpa a astenie.
