Společnost CTI BioPharma Corp. oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil VONJO (pacritinib) pro léčbu dospělých se středním nebo vysokým rizikem primární nebo sekundární (post-polycythemia vera nebo post-esenciální trombocytémie) myelofibrózou s počtem krevních destiček pod 50 × 109/l. VONJO je nový perorální inhibitor kinázy se specificitou pro JAK2 a IRAK1, bez inhibice JAK1. Doporučená dávka přípravku VONJO je 200 mg perorálně dvakrát denně. VONJO je první schválená terapie, která specificky řeší potřeby pacientů s cytopenickou myelofibrózou.
„Dnešní schválení VONJO zavádí nový standard péče o pacienty s myelofibrózou trpící cytopenickou myelofibrózou,“ řekl John Mascarenhas, MD, docent medicíny, hematologie a lékařské onkologie, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine na Mount Sinai, New York. . „Ukázalo se, že myelofibróza s těžkou trombocytopenií, definovanou jako počet krevních destiček pod 50 × 109/l, vede ke špatným výsledkům přežití ve spojení s vysilujícími symptomy. Omezené možnosti léčby učinily toto onemocnění oblastí naléhavé neuspokojené lékařské potřeby. Těší mě, že pro tyto pacienty je nyní k dispozici nová, účinná a bezpečná možnost léčby.“
„V USA je přibližně 21,000 50 pacientů s myelofibrózou, z nichž dvě třetiny mají cytopenie (trombocytopenii nebo anémii), která je obvykle důsledkem toxicity jiných schválených terapií. Těžká trombocytopenie, definovaná jako počet krevních destiček pod 109 × 10/l, se vyskytuje u jedné třetiny celkové populace myelofibrózy a má zvláště špatnou prognózu. Se schválením VONJO jsme nadšeni, že nyní můžeme nabídnout novou terapii, která je specificky schválena pro pacienty s cytopenickou myelofibrózou. Jsme plně financováni pro komerční spuštění po našich dluhových a licenčních transakcích s DRI a těšíme se na to, že pacientům do XNUMX dnů poskytneme VONJO, potenciální nejlepší terapii ve své třídě pro pacienty s cytopenickou myelofibrózou,“ řekl Adam R. Craig. , MD, Ph.D., prezident a generální ředitel CTI Biopharma. „Rád bych poděkoval pacientům, pečovatelům, personálu klinických studií a vyšetřovatelům, kteří umožnili klinické studie VONJO. Jsem také vděčný týmu CTI za jejich tvrdou práci a obětavost a jejich zaměření na potřeby pacientů.“
Zrychlené schválení je založeno na výsledcích účinnosti z pivotní fáze 3 studie PERSIST-2 VONJO u pacientů s myelofibrózou (počet krevních destiček menší nebo roven 100 × 109/l). Pacienti byli randomizováni v poměru 1:1:1, aby dostávali VONJO 200 mg dvakrát denně (BID), VONJO 400 mg jednou denně (QD) nebo nejlepší dostupnou terapii (BAT). Předchozí léčba inhibitorem JAK2 byla povolena. V této studii v kohortě pacientů s výchozím počtem krevních destiček pod 50 × 109/l, kteří byli léčeni pakritinibem 200 mg BD, došlo u 29 % pacientů ke snížení objemu sleziny alespoň o 35 % ve srovnání s 3 % pacientů užívajících nejlepší dostupnou terapii, která zahrnovala ruxolitinib. V rámci zrychleného schvalování je CTI povinna popsat klinický přínos v potvrzující studii. Aby CTI splnila tento požadavek po schválení, plánuje dokončit zkoušku PACIFICA s očekávanými výsledky v polovině roku 2025.
Nejčastějšími nežádoucími účinky (≥20 %) po podání přípravku VONJO 200 mg dvakrát denně byly průjem, trombocytopenie, nauzea, anémie a periferní edém. Nejčastějšími závažnými nežádoucími účinky (≥3 %) po podání přípravku VONJO 200 mg dvakrát denně byly anémie, trombocytopenie, pneumonie, srdeční selhání, progrese onemocnění, pyrexie a spinocelulární karcinom kůže.
CO SI Z TOHOTO ČLÁNKU ODVĚTŘIT:
- In this study, in the cohort of patients with baseline platelet counts below 50 × 109/L who were treated with pacritinib 200 mg BD, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35% compared to 3% of patients receiving best available therapy, which included ruxolitinib.
- With the approval of VONJO, we are excited to now be able to offer a new therapy that is specifically approved for patients with cytopenic myelofibrosis.
- Food and Drug Administration (FDA) has approved VONJO (pacritinib) for the treatment of adults with intermediate or high-risk primary or secondary (post-polycythemia vera or post-essential thrombocythemia) myelofibrosis with a platelet count below 50 × 109/L.
