Společnost CStone Pharmaceuticals dnes oznámila, že Čínská národní správa lékařských produktů (NMPA) schválila doplňkovou aplikaci nového léku (sNDA) selektivního inhibitoru RET GAVRETO® (pralsetinib) pro léčbu RET-mutovaného medulárního karcinomu štítné žlázy (MTC) a fúze RET. -pozitivní rakovina štítné žlázy (TC). Schválení rozšířilo označené indikace GAVRETO v Číně tak, aby zahrnovaly dospělé a pediatrické pacienty ve věku 12 let a starší s pokročilým nebo metastatickým RET-mutantem MTC, kteří vyžadují systémovou léčbu, a dospělé a pediatrické pacienty ve věku 12 let a starší s pokročilým nebo metastatickým onemocněním RET fúzně pozitivní TC, který vyžaduje systémovou léčbu a refrakterní na radioaktivní jód (pokud je vhodná léčba radioaktivním jódem).

GAVRETO, objevený partnerem společnosti CStone Blueprint Medicines, je silný a selektivní inhibitor RET. CStone má exkluzivní spolupráci a licenční smlouvu se společností Blueprint Medicines na vývoj a komercializaci GAVRETO ve Velké Číně, která zahrnuje pevninskou Čínu, Hong Kong, Macao a Tchaj-wan.

Dr. Frank Jiang, předseda představenstva a generální ředitel společnosti CStone, řekl: „Jsme velmi rádi za schválení GAVRETO sNDA, které poskytne novou možnost léčby čínským pacientům s pokročilým RET-mutantním medulárním karcinomem štítné žlázy a RET fúzním pozitivním karcinomem štítné žlázy. . Chceme také vyjádřit naše zvláštní poděkování NMPA za prioritní přezkoumání. CStone je vždy odhodlána vyvíjet inovativní terapie, které řeší nenaplněné lékařské potřeby pacientů s rakovinou. Budeme i nadále zvyšovat klinickou hodnotu a potenciál našeho potrubí a zintenzivníme úsilí, abychom pacientům po celém světě poskytovali vysoce kvalitní, inovativní léky.“

Profesor Ming Gao, hlavní řešitel studie ARROW a prezident Tianjin Union Medical Center, řekl: „Výskyt rakoviny štítné žlázy v posledních letech stoupá. Klinicky existují omezené léčebné možnosti pro léčbu MTC a existuje naléhavá potřeba přesných terapií, zejména u pacientů s RET-mutantním MTC. GAVRETO prokázal silnou a trvalou protinádorovou aktivitu u čínských pacientů s pokročilým nebo metastatickým RET-mutantem MTC, s celkovou bezpečností v souladu s výsledky pozorovanými v globální studii ARROW. S tímto rozšířením označených indikací GAVRETO se těšíme na řešení nenaplněných klinických potřeb pacientů s rakovinou štítné žlázy.“

Dr. Jason Yang, hlavní lékař CStone, řekl: „Schválení sNDA NMPA je pro nás dalším klíčovým milníkem poté, co byl GAVRETO schválen pro léčbu pacientů s lokálně pokročilým nebo metastatickým nemalobuněčným karcinomem plic s pozitivní fúzí RET. . Rádi bychom poděkovali všem pacientům a zkoušejícím, kteří přispěli ke klinické studii GAVRETO v rozšířených indikacích. Budeme i nadále pokračovat v klinickém výzkumu GAVRETO pro léčbu různých typů rakoviny, abychom mohli rychle posunout tuto inovativní terapii, aby byla přínosem pro více pacientů.“

Schválení sNDA je založeno na výsledcích globální studie fáze 1/2 ARROW, která je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost přípravku GAVRETO u pacientů s RET fúzí-pozitivní NSCLC, RET-mutant MTC a dalšími pokročilými solidními tumory s RET fúzemi . K datu uzávěrky dat 12. dubna 2021 bylo celkem 28 pacientů s pokročilým RET-mutantem MTC zařazeno do čínské registrační přemosťovací kohorty MTC globální studie ARROW a dostávali počáteční dávku GAVRETO 400 mg jednou denně. Výsledky studie ukázaly, že potvrzená míra objektivní odpovědi (ORR) u 26 pacientů s RET-mutantním MTC s měřitelným onemocněním na počátku byla 73.1 %, včetně 3 s kompletní odpovědí (CR) a 16 s částečnou odpovědí (PR). Míra kontroly onemocnění (DCR) byla 84.6 % a odpovědi byly pozorovány bez ohledu na genotyp mutace RET. Mezi 19 pacienty s potvrzenou odpovědí nebylo dosaženo střední doby trvání odpovědi (DOR) a 9měsíční míra DOR byla 100 %. Hladiny kalcitoninu a karcinoembryonálního antigenu (CEA) byly podstatně sníženy. GAVRETO byl obecně dobře snášen, nebyly zjištěny žádné nové bezpečnostní signály. Výsledky pro čínskou registrační přemosťující kohortu byly prezentovány během pozdního ústního abstraktu na 90. výročním zasedání Americké asociace štítné žlázy (ATA) 2021.

CO SI Z TOHOTO ČLÁNKU ODVĚTŘIT:

The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.