Partnerství využije integrovanou platformu AAV pro genovou terapii Skyline Therapeutics založenou na její patentované technologii vektorového inženýrství a designu a výrobní kapacitě k vývoji inovativních genových terapií se zaměřením na genetické dilatované kardiomyopatie (DCM), skupinu progresivně se rozvíjejících, devastujících onemocnění bez možnosti cílené léčby.
Podle dohody budou BioMarin a Skyline Therapeutics spolupracovat na objevech a výzkumu až po Investigational New Drug Application (IND). BioMarin přináší zkušenosti s vývojem genové terapie, kardiovaskulární biologie a vhled do genetického základu nemocí a Skyline přispívá svými odbornými znalostmi ve vývoji produktů pro genovou terapii včetně vektorového inženýrství a technologie designu a výrobních kapacit k této spolupráci. Každá společnost bude rozvíjet programy prostřednictvím klinického vývoje ve svých předem definovaných oblastech.
Na podporu svého úsilí v oblasti výzkumu a vývoje pro projekty spolupráce obdrží Skyline Therapeutics nezveřejněnou platbu spojenou s podpisem, která zahrnuje platbu předem a kapitálovou investici od společnosti BioMarin, a je způsobilá obdržet předem stanovené platby za výzkum a vývoj, regulační a komerční milníky.
BioMarin bude mít práva na komercializaci terapeutických produktů vyplývajících ze spolupráce na jeho územích, včetně Spojených států, Evropy a Latinské Ameriky, a Skyline Therapeutics bude zodpovědná za komercializaci v asijsko-pacifickém regionu. Kromě toho bude Skyline Therapeutics oprávněna přijímat licenční poplatky za budoucí prodeje od společnosti BioMarin na svých územích.
„Jsme nadšeni, že můžeme oznámit to, co očekáváme, že bude plodná spolupráce na rozhraní mezi inovativním přístupem Skyline k vektorovému inženýrství a designu AAV a prokázanými odbornými znalostmi našeho týmu ve vytváření a vývoji genových terapií,“ řekl Kevin Eggan, viceprezident skupiny, vedoucí oddělení Výzkum a raný vývoj, od BioMarin.
„Jsme nadšeni z partnerství se Skyline Therapeutics, abychom se vypořádali s těmito genetickými formami dilatační kardiomyopatie. Tato spolupráce posiluje naše vedoucí postavení v oblasti srdeční genové terapie a rozšiřuje naši výzkumnou a vývojovou spolupráci do Asie, kde těmito ničivými nemocemi trpí velké množství pacientů,“ řekla Brinda Balakrishnan, viceprezidentka skupiny, Corporate and Business Development ve společnosti BioMarin. "Těšíme se na podporu této spolupráce a na zpřístupnění transformativních léků pacientům po celém světě."
„Dilační kardiomyopatie je závažná srdeční porucha, při které strukturální nebo funkční abnormality srdečního svalu mohou vést ke komplikacím, jako je arytmie a srdeční selhání, což má za následek značnou morbiditu a mortalitu. Mutace v mnoha genech jsou spojeny s rozvojem DCM, mimo jiné etiologie onemocnění,“ řekl Jay Hou, hlavní vědecký ředitel Skyline Therapeutics. „Společně s týmem BioMarin jsme identifikovali řadu kritických genů spojených s DCM. Jsme potěšeni, že můžeme úzce spolupracovat s BioMarin a aplikovat naši vektorovou technologii AAV k dotazování těchto nových cílů a vývoji nových léčebných postupů pro pacienty s DCM.
„Spolupráce s BioMarin využívá schopnosti obou společností ve vývoji genových terapií. S týmem BioMarin sdílíme cíl pracovat ve shodě na vývoji terapií pro genetické kardiovaskulární onemocnění, které řeší vysoké nenaplněné lékařské potřeby,“ řekla Amber Cai, generální ředitelka Skyline Therapeutics. "Společně využijeme genovou terapii k řešení kardiovaskulárních onemocnění pomocí průkopnického přístupu modifikujícího onemocnění, který by mohl změnit paradigma léčby v těchto stavech."
