Nová pilotní studie o Alzheimerově chorobě

Seelos Therapeutics, Inc., biofarmaceutická společnost v klinické fázi zaměřená na vývoj terapií pro poruchy centrálního nervového systému a vzácná onemocnění, dnes oznámila, že obdržela potvrzující dopis o oznámení klinického hodnocení (CTN) od australského vládního ministerstva zdravotnictví. Therapeutic Goods Administration (TGA) pro pilotní studii SLS-005 (injekce trehalózy, 90.5 mg/ml pro intravenózní infuzi) pro léčbu pacientů s Alzheimerovou chorobou. 

„Aktivita trehalózy u Alzheimerovy choroby je jedinečná, protože inhibuje patologii beta-amyloidu i tau agregáty v preklinických modelech hlodavců. Tato aktivita se zdá být intraneuronální, vyskytující se v buňce, což se liší od terapií zaměřených na protilátky. Jak amyloidní prekurzorový protein, tak tau oligomery jsou v buňce cytoplazmatické a může na ně působit trehalóza indukcí autofagie a proteasomálních systémů. Autofagie se také podílí na degradaci jiných špatně poskládaných proteinových agregátů,“ řekl Raj Mehra Ph.D., předseda a generální ředitel společnosti Seelos. "Očekáváme, že získáme důkazy a důležité poznatky o vhodnosti SLS-005 při léčbě těchto neurologických stavů, které jsou tak fyzicky, emocionálně a finančně devastující pro pacienty a jejich rodiny."            

Seelos navíc obdržel povolení k provedení samostatné otevřené košíkové studie (ACTRN: 12621001755820) v Austrálii za účelem vyhodnocení účinnosti SLS-005 na progresi a závažnost onemocnění, jakož i jeho bezpečnost a snášenlivost u účastníků s vybranými neurodegenerativními onemocněními. včetně Huntingtonovy choroby.

Australský regulační orgán pro klinická hodnocení, TGA, a australská vládní daňová pobídka pro výzkum a vývoj poskytují velmi atraktivní příležitost pro malé americké biotechnologické společnosti zahájit klinické studie v Austrálii ve snaze urychlit zahájení studií a využít silných klinických studií v zemi. zkušební schopnosti.