Společnost Boehringer Ingelheim dnes oznámila nová data z klíčové studie fáze II Effisayil™ 1, která byla představena na výročním zasedání Americké akademie dermatologie (AAD) v Bostonu v roce 2022.

Studie Effisayil™ 1, nedávno publikovaná v The New England Journal of Medicine, prokázala významné odstranění kožních pustul u pacientů s generalizovanou pustulární psoriázou (GPP) během prvního týdne po léčbě spesolimabem oproti placebu. Tento účinek přetrvával po dobu 12 týdnů, podle údajů prezentovaných na AAD, které zjistily, že 84.4 % pacientů nemělo po 12týdenním trvání studie žádné viditelné pustuly a 81.3 % mělo čistou/téměř čistou kůži.

"GPP je nepředvídatelné, bolestivé a potenciálně život ohrožující vzácné kožní onemocnění bez dostupných léčebných možností schválených FDA," řekl Boni Elewski, MD, zkoušející a vedoucí oddělení dermatologie na lékařské fakultě University of Alabama. "Zjištění prezentovaná na letošním výročním zasedání AAD ukázala, že účinnost spesolimabu přetrvává po dobu 12 týdnů, což poskytuje další důkaz o rychlém přínosu, který by spesolimab mohl přinést pacientům, kteří žijí se zátěží vzplanutí GPP."

GPP je vzácné, potenciálně život ohrožující neutrofilní kožní onemocnění, které se liší od plakové psoriázy. Je charakterizována epizodami rozsáhlých erupcí bolestivých, sterilních pustul (puchýřky neinfekčního hnisu). Vzplanutí GPP výrazně ovlivňuje kvalitu života člověka a může vést k závažným a život ohrožujícím komplikacím, včetně srdečního selhání, selhání ledvin a sepse.

Podle dalších údajů prezentovaných na výročním zasedání AAD bylo rychlé vymizení kůže pozorované v prvním týdnu po léčbě spesolimabem obecně konzistentní napříč podskupinami pacientů, včetně věku, pohlaví, etnického původu a stavu mutace genu IL-36. Během jednoho týdne byla také prokázána významná zlepšení u pacientem hlášených výsledků souvisejících s bolestí, únavou, kvalitou života a kožními příznaky po léčbě spesolimabem.

Ve studii Effisayil™ 1 byly po prvním týdnu hlášeny nežádoucí účinky u 66 % pacientů léčených spesolimabem a 56 % pacientů, kteří dostávali placebo. Infekce byly hlášeny u 17 % pacientů ve skupině se spesolimabem a 6 % pacientů ve skupině s placebem (v prvním týdnu). Závažné nežádoucí účinky byly hlášeny u 6 % pacientů léčených spesolimabem (v týdnu XNUMX). U dvou pacientů užívajících spesolimab byly hlášeny lékové reakce s eozinofilií a systémovými příznaky.

„S těmito dodatečnými údaji získáváme úplnější obrázek o spesolimabu jako možné prvotřídní léčbě schválené pro pacienty GPP,“ řekl Matt Frankel, MD, viceprezident pro klinický vývoj a lékařské záležitosti, Specialty Care, Boehringer Ingelheim. . "GPP má významný dopad na život pacienta a my jsme i nadále odhodláni přinést spesolimab pacientům co nejrychleji."

Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) přijal žádost o udělení biologické licence (BLA) a udělil spesolimab pro léčbu vzplanutí GPP přednostně. FDA udělila označení spesolimab Orphan Drug pro léčbu GPP a označení Breakthrough Therapy pro spesolimab pro léčbu vzplanutí GPP u dospělých.

CO SI Z TOHOTO ČLÁNKU ODVĚTŘIT:

The Effisayil™ 1 trial, recently published in The New England Journal of Medicine, showed significant clearance of skin pustules in patients with generalized pustular psoriasis (GPP) flares within the first week after treatment with spesolimab versus placebo.
“The findings presented at this year’s AAD Annual Meeting showed that the efficacy of spesolimab is sustained over 12 weeks, providing further evidence of the rapid benefit that spesolimab could bring to patients living with the burden of GPP flares.
In the Effisayil™ 1 trial, adverse events were reported in 66% of patients treated with spesolimab and 56% of those receiving placebo after the first week.