Americká FDA schválila novou léčbu myasthenia gravis

Myasthenia gravis je chronické autoimunitní neuromuskulární onemocnění, které způsobuje slabost kosterních svalů (také nazývaných dobrovolné svaly), která se zhoršuje po obdobích aktivity a zlepšuje po obdobích odpočinku. Myasthenia gravis postihuje volní svaly, zejména ty, které jsou zodpovědné za ovládání očí, obličeje, úst, krku a končetin. Při myasthenia gravis imunitní systém produkuje protilátky AChR, které narušují komunikaci mezi nervy a svaly, což vede k slabosti. Závažné záchvaty slabosti mohou způsobit problémy s dýcháním a polykáním, které mohou být život ohrožující.

„Lidé žijící s myasthenia gravis, stejně jako mnoho dalších vzácných onemocnění, mají značné nenaplněné lékařské potřeby,“ řekl Billy Dunn, MD, ředitel Úřadu neurověd v Centru pro hodnocení a výzkum léků FDA. "Dnešní schválení je důležitým krokem v poskytování nové možnosti léčby pacientům a podtrhuje závazek agentury pomoci zpřístupnit nové možnosti léčby lidem žijícím se vzácnými chorobami."

Vyvgart je prvním schválením nové třídy léků. Jde o fragment protilátky, který se váže na neonatální Fc receptor (FcRn), čímž brání FcRn v recyklaci imunoglobulinu G (IgG) zpět do krve. Lék způsobuje snížení celkových hladin IgG, včetně abnormálních protilátek AChR, které jsou přítomny u myasthenia gravis.

Bezpečnost a účinnost přípravku Vyvgart byla hodnocena v 26týdenní klinické studii se 167 pacienty s myasthenia gravis, kteří byli randomizováni k podávání přípravku Vyvgart nebo placeba. Studie ukázala, že více pacientů s myasthenia gravis s protilátkami reagovalo na léčbu během prvního cyklu přípravku Vyvgart (68 %) ve srovnání s těmi, kteří dostávali placebo (30 %) na základě měření, které hodnotí dopad myasthenia gravis na každodenní funkce. Více pacientů užívajících přípravek Vyvgart také vykázalo odpověď na míru svalové slabosti ve srovnání s placebem.

Mezi nejčastější vedlejší účinky spojené s užíváním přípravku Vyvgart patří infekce dýchacích cest, bolesti hlavy a infekce močových cest. Protože Vyvgart způsobuje snížení hladin IgG, může se zvýšit riziko infekcí. Objevily se hypersenzitivní reakce, jako je otok očních víček, dušnost a vyrážka. Pokud se objeví hypersenzitivní reakce, přerušte infuzi a zahajte vhodnou léčbu. Pacienti užívající přípravek Vyvgart by měli během léčby sledovat známky a příznaky infekcí. Zdravotníci by měli podávat vhodnou léčbu a zvážit odložení podávání přípravku Vyvgart pacientům s aktivní infekcí, dokud infekce nevymizí.

FDA udělil této aplikaci označení Fast Track a Orphan Drug. FDA udělila souhlas společnosti Vyvgart společnosti agenx BV.